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      首款國(guó)產(chǎn)CAR-T即將上市 高昂定價(jià)誰(shuí)來買單?

      發(fā)布日期:2021-01-19   來源:醫(yī)藥網(wǎng)   瀏覽次數(shù):0
      核心提示:1月19日訊 國(guó)內(nèi)腫瘤免疫治療即將開啟新篇章?! 〗?,復(fù)星醫(yī)藥旗下復(fù)星凱特CAR-T產(chǎn)品FKC876(阿基侖賽注射液)的上市申請(qǐng)進(jìn)入

      1月19日訊 國(guó)內(nèi)腫瘤免疫治療即將開啟新篇章。
       
        近日,復(fù)星醫(yī)藥旗下復(fù)星凱特CAR-T產(chǎn)品FKC876(阿基侖賽注射液)的上市申請(qǐng)進(jìn)入行政審批階段,預(yù)計(jì)將在近期獲批。如果獲批,將成為國(guó)內(nèi)首款CAR-T療法產(chǎn)品。
       
        若要說近年來最火的免疫療法,CAR-T絕對(duì)榜上有名。CAR-T作為細(xì)胞免疫治療方法,通過在體外對(duì)來自患者的T細(xì)胞進(jìn)行改造,使其表達(dá)能夠特異識(shí)別腫瘤細(xì)胞表面靶點(diǎn)的受體——嵌合抗原受體,然后再回輸?shù)交颊唧w內(nèi)發(fā)揮抗腫瘤作用。
       
        作為自“出生”就備受矚目的新星,全球首款CAR-T療法——諾華旗下的明星藥物Tisagenlecleucel(商品名:Kymriah)在2017年8月正式上市,用于治療復(fù)發(fā)/難治25歲以下B細(xì)胞急性淋巴性白血病(B-ALL)患者。Kymriah的上市,對(duì)全球腫瘤免疫治療來說具有里程碑式的意義。
       
        此后,陸續(xù)又有2款CAR-T藥物獲批上市。
       
        Kymriah上市兩月,吉利德旗下Kite制藥的靶向CD19自體CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品Axicabtageneciloleucel (商品名:Yescarta)緊隨其后于2017年10月獲FDA批準(zhǔn)上市,成為全球首款用于治療復(fù)發(fā)/難治性大B細(xì)胞淋巴瘤的CAR-T細(xì)胞藥品。兩款CAR-T產(chǎn)品的相繼獲批也成功地證明了細(xì)胞免疫療法在治療腫瘤方面的美好前景。
       
        CAR-T市場(chǎng)沉寂近3年后,F(xiàn)DA加速批準(zhǔn)了吉利德旗下Kite制藥的另一款CAR-T治療產(chǎn)品Brexucabtagene autoleucel (商品名:Tecartus),用于治療診斷為套細(xì)胞淋巴瘤(MCL)的成年患者,這些患者對(duì)其他療法無反應(yīng)或已復(fù)發(fā)。這是FDA批準(zhǔn)的第一款基于細(xì)胞基因療法治療MCL的產(chǎn)品,也成為Kite制藥繼 Yescarta后獲批的第二款CAR-T產(chǎn)品。
       
        隨著復(fù)星凱特CAR-T藥物獲批將近,業(yè)內(nèi)預(yù)計(jì)2021年國(guó)內(nèi)將有數(shù)個(gè)CAR-T產(chǎn)品獲批上市,國(guó)內(nèi)CAR-T開啟商業(yè)化帶來的藥物定價(jià)合理性與相應(yīng)的支付方式備受關(guān)注。
       
        01 國(guó)內(nèi)商業(yè)化元年,如何定價(jià)?
       
        相較于小分子口服藥或者是注射用抗體,細(xì)胞療法目前依然處在非常早期的發(fā)展?fàn)顟B(tài)。CAR-T作為一種高度個(gè)性化的治療方法,每位患者在接受CAR-T治療前已經(jīng)接受過各種治療方法,如骨髓移植手術(shù)、化療、靶向治療等,所獲得的T細(xì)胞的制備和編程也會(huì)各異。所以從研發(fā)、制備到生產(chǎn)都具有高度專業(yè)化的要求,生產(chǎn)成本高、生產(chǎn)過程長(zhǎng)、無法形成規(guī)范化流程等問題決定了細(xì)胞療法不菲的治療價(jià)格。
       
        從定價(jià)來看,Kymriah一次性收費(fèi)為47.5萬美元,如果一個(gè)月后不起作用可以退款;Kymriah用于治療非霍奇金淋巴瘤(NHL)時(shí),則一次性收費(fèi)為37.3萬美元且不退款。Yescarta用于治療NHL的定價(jià)為37.3萬美元,不退款。
       
        動(dòng)輒三四十萬美元的治療費(fèi)用對(duì)于普通患者來說,無疑是一筆較難承擔(dān)的昂貴費(fèi)用,這也導(dǎo)致CAR-T療法的患者可及性受到限制。
       
        CAR-T療法為何如此天價(jià)?國(guó)內(nèi)某細(xì)胞療法相關(guān)企業(yè)負(fù)責(zé)人坦言,根本原因在于CAR-T療法是一種個(gè)性化療法,每個(gè)患者的個(gè)體化差異導(dǎo)致T細(xì)胞的備置周期不同,這種情況下極難形成標(biāo)準(zhǔn)化的工作流程,而標(biāo)準(zhǔn)化工作流程是醫(yī)療產(chǎn)品商業(yè)化中控制成本極其重要的一環(huán)。
       
        “CAR-T涉及基因工程載體的構(gòu)建和CAR-T細(xì)胞制備等問題”,前述負(fù)責(zé)人向E藥經(jīng)理人介紹,這其中包括采集患者的免疫細(xì)胞、體外細(xì)胞培養(yǎng)、轉(zhuǎn)染、擴(kuò)增和回輸?shù)戎苽浜椭委煹攘鞒獭?/div>
       
        CAR-T藥物的定價(jià)受成本影響極大,“在這個(gè)過程中的機(jī)器設(shè)備、耗材成本、工藝包裝、質(zhì)控檢測(cè)成本、細(xì)胞產(chǎn)品GMP廠房運(yùn)營(yíng)成本等等費(fèi)用都是昂貴的。“短期之內(nèi)成本很難降低,企業(yè)也很難為此買單。”國(guó)內(nèi)CAR-T商業(yè)化落地初期的價(jià)格或許與海外定價(jià)不會(huì)有太大差異。
       
        “中國(guó)的定價(jià)更要符合國(guó)情”,國(guó)內(nèi)相關(guān)細(xì)胞治療領(lǐng)域?qū)<抑赋?,CAR-T治療的定價(jià)不能參照國(guó)外,在國(guó)內(nèi)的定價(jià)需要以臨床需求為核心、以患者為中心,在充分考慮到社會(huì)效益的基礎(chǔ)上,實(shí)現(xiàn)適合中國(guó)國(guó)情的定價(jià)方案。將療效與藥品定價(jià)掛鉤,引入價(jià)值定價(jià)機(jī)制,很多國(guó)家或地區(qū)已建立起衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估組織并開展評(píng)估輔助醫(yī)保決策,指導(dǎo)藥品定價(jià)。
       
        業(yè)內(nèi)普遍認(rèn)為,國(guó)內(nèi)CAR-T商業(yè)化后更需要考慮如何能夠降低治療的成本,使更多患者受益于該治療。擺在所有面前的一道巨大的命題是,如何讓企業(yè)有一定的回報(bào)的同時(shí),還要讓中國(guó)的患者承擔(dān)得起?未來國(guó)內(nèi)的CAR-T療法定價(jià)有多少下降空間?企業(yè)又該如何降低成本?
       
        “也許會(huì)低于海外,一定程度上國(guó)內(nèi)CAR-T的成本取決于這個(gè)產(chǎn)業(yè)上下游的成本。”一位不愿透露姓名的業(yè)內(nèi)人士認(rèn)為,當(dāng)前為保證本土化生產(chǎn)的CAR-T有效性與安全性等同于海外產(chǎn)品,所使用的輔料試劑均與國(guó)外相同。若未來上下游相關(guān)企業(yè)可以通過科學(xué)的認(rèn)證,在替換國(guó)產(chǎn)輔料試劑后依然達(dá)到相同的有效性與安全性,成本便可有所降低,定價(jià)自然有降低的空間。
       
        降低成本更關(guān)鍵的技術(shù)的革新。
       
        藥明巨諾CEO李怡平在第六屆BiG IMPACT年會(huì)中表示,作為企業(yè)需要不斷做技術(shù)的創(chuàng)新,從長(zhǎng)遠(yuǎn)來看,我們的目標(biāo)是降低生產(chǎn)成本,這是肯定的,然而降成本不僅僅是依靠單純地降人工和原材料的成本,一定是技術(shù)創(chuàng)新的驅(qū)動(dòng)。
       
        02 海外支付方式,可借鑒嗎?
       
        誠(chéng)然,動(dòng)輒幾百萬人民幣的“天價(jià)”治療費(fèi)用,或?qū)⒊蔀镃AR-T療法未來在國(guó)內(nèi)的潛在發(fā)展阻礙。那么各國(guó)的支付體系與創(chuàng)新支付方式能否為國(guó)內(nèi)提供借鑒?又該如何打造符合國(guó)情的多元化支付體系?
       
        不妨先看看全球其他獲批CAR-T療法的國(guó)家都是如何操作的。
       
        全球最先獲批CAR-T療法的美國(guó),在2019年2月批準(zhǔn)將CAR-T細(xì)胞治療正式納入醫(yī)保;同年8月,美國(guó)醫(yī)療保險(xiǎn)和醫(yī)療補(bǔ)助服務(wù)中心(CMS)宣布不僅支付CAR-T細(xì)胞療法的費(fèi)用,還將支付包括藥物管理、細(xì)胞的收集和處理、細(xì)胞的回輸、以及門診或者住院的所有相關(guān)服務(wù)與治療費(fèi)用。
       
        根據(jù)要求,當(dāng)這些療法在FDA風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估和緩解策略登記的醫(yī)療機(jī)構(gòu)中提供,同時(shí)適應(yīng)癥也在FDA批準(zhǔn)的情況下,治療費(fèi)用將被醫(yī)保所覆蓋。此外,聯(lián)邦醫(yī)療保險(xiǎn)將涵蓋FDA批準(zhǔn)的用于說明書以外的適應(yīng)癥的治療,但這些治療方法是由CMS批準(zhǔn)的指南推薦的。
       
        相比美國(guó),歐盟的動(dòng)作則更快。
       
        在2018年9月EMA批準(zhǔn)Kymriah上市后數(shù)日內(nèi),英國(guó)國(guó)民健康服務(wù)體系便已經(jīng)同諾華就Kymriah達(dá)成保險(xiǎn)覆蓋協(xié)議;2個(gè)月后,英國(guó)藥品成本效益監(jiān)管機(jī)構(gòu)國(guó)家衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所決定推薦Kymriah用于患有復(fù)發(fā)或難治性B-ALL的年輕患者,這部分患者通過癌癥藥物基金會(huì)向諾華申請(qǐng)獲得Kymriah進(jìn)行治療。
       
        作為第一個(gè)批準(zhǔn)CAR-T療法的亞洲國(guó)家,日本中央社會(huì)保險(xiǎn)醫(yī)療協(xié)議會(huì)于2019年5月批準(zhǔn)將CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品Kymriah,于5月22日起納入醫(yī)保,定價(jià)約3350萬日元(約合人民幣210萬元)。
       
        據(jù)日本厚生勞動(dòng)省稱,Kymriah是當(dāng)前日本納入醫(yī)保中的價(jià)格最高的藥品。納入醫(yī)保后,按照日本公共醫(yī)療保險(xiǎn)的“高額療養(yǎng)費(fèi)制度”來計(jì)算,使用Kymriah的大部分費(fèi)用將由日本的公共保險(xiǎn)承擔(dān),患者最低只需負(fù)擔(dān)41萬日元(人民幣2.57萬元)的藥費(fèi)。且只要是持有合法簽證,加入日本醫(yī)保并按期繳納費(fèi)用的外國(guó)人也適用。
       
        “國(guó)內(nèi)的醫(yī)保為CAR-T買單不現(xiàn)實(shí)”這是當(dāng)前業(yè)內(nèi)的普遍觀點(diǎn)與共識(shí)。
       
        那么在不能指望醫(yī)保買單的情況下,如何增加患者的可及性?像CAR-T療法一樣,越來越多的創(chuàng)新藥在療效、甚至治愈等方面展示了巨大潛力,但高昂的價(jià)格同時(shí)對(duì)各國(guó)政府的醫(yī)療服務(wù)預(yù)算造成巨大沖擊。購(gòu)買方如何使用支付方式的創(chuàng)新,構(gòu)建一個(gè)盡可能的廉價(jià)而又高效的社會(huì)保障系統(tǒng)是備受矚目的焦點(diǎn)。
       
        “企業(yè)尋找補(bǔ)充商業(yè)保險(xiǎn)作為重要合作方不失為一個(gè)辦法。”中山大學(xué)藥學(xué)院醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)研究所所長(zhǎng)宣建偉在第六屆BiG IMPACT年會(huì)中指出,目前中國(guó)商業(yè)保險(xiǎn)的現(xiàn)狀設(shè)定了很多支付障礙,老百姓幾乎買了重疾險(xiǎn)也無法用到這些藥。創(chuàng)新藥公司可與保險(xiǎn)公司定向做試點(diǎn)。“創(chuàng)新藥公司與保險(xiǎn)公司、社會(huì)、醫(yī)保合作,讓醫(yī)保出一部分錢,保險(xiǎn)公司出一部分錢,企業(yè)出一部分錢,患者出一部分錢,把真正的重疾險(xiǎn)做起來,這才是將來昂貴創(chuàng)新藥的良好出路。”宣建偉建議。
       
        03 賽道火熱 趕超美國(guó)?
       
        自首款CAR-T療法獲批以來,全球范圍內(nèi)已經(jīng)掀起CAR-T細(xì)胞療法研究熱潮。
       
        據(jù)統(tǒng)計(jì),截止2020年6月底,全球共有670項(xiàng)CAR-T臨床試驗(yàn)正在進(jìn)行,中美兩國(guó)約占全球91.3%。其中,中國(guó)的CAR-T臨床試驗(yàn)數(shù)量自2016年起呈現(xiàn)“井噴”,目前已開展CAR-T臨床試驗(yàn)357項(xiàng),位居全球首位,占比達(dá)53.3%。CAR-T也被認(rèn)為是國(guó)內(nèi)企業(yè)最有希望跟上全球研發(fā)步伐的領(lǐng)域之一,雖然至今國(guó)內(nèi)尚未有產(chǎn)品上市,但國(guó)內(nèi)企業(yè)的布局依然如火如荼。
       
        即將摘下中國(guó)首個(gè)獲批 CAR-T頭銜的FKC876(阿基侖賽注射液),是復(fù)星凱特于 2017 年初從美國(guó)Kite引進(jìn)Yescarta,獲得其在中國(guó)大陸、香港特別行政區(qū)和澳門特別行政區(qū)的技術(shù)及商業(yè)化權(quán)利,并擬于中國(guó)境內(nèi)進(jìn)行本地化生產(chǎn);2018 年 8 月,CDE 批準(zhǔn)其 IND 申請(qǐng)。
       
        僅用時(shí)一年半,2020年2月,復(fù)星凱特遞交阿基侖賽注射液的上市申請(qǐng)獲得NMPA受理。此次上市申請(qǐng)是基于在中國(guó)開展的一項(xiàng)單臂、開放性、多中心橋接臨床試驗(yàn)(FKC876-2018-001),在難治性侵襲性 NHL(大B細(xì)胞淋巴瘤)中國(guó)患者中評(píng)估了本品的安全性和療效;同年3月,該項(xiàng)上市申請(qǐng)正式被 CDE 納入優(yōu)先審評(píng)審批。自申報(bào)上市到如今即將獲批,阿基侖賽注射液僅用了不到一年的時(shí)間。
       
        隨著國(guó)內(nèi)CAR-T產(chǎn)品商業(yè)化在即,國(guó)家監(jiān)管層面也表現(xiàn)出積極的姿態(tài)。自去年8月CDE突破性治療藥物欄目首次更新起,截至目前已有26個(gè)藥物被納入突破性治療藥物,其中4個(gè)是CAR-T療法。傳奇生物的LCAR-B38M成為首個(gè)被納入突破性治療的品種,此后藥明巨諾、科濟(jì)生物、合源生物的CAR-T產(chǎn)品也相繼被納入。
       
        CAR-T療法的出現(xiàn),讓更多患者看到部分疾病被治愈的可能。CAR-T療法也逐步由血液腫瘤向?qū)嶓w瘤進(jìn)行探索。對(duì)于中國(guó)市場(chǎng)來說,細(xì)胞基因治療從技術(shù)創(chuàng)新到產(chǎn)業(yè)化、商業(yè)化的道路探索才剛剛開始,CAR-T技術(shù)的工藝開發(fā)、法規(guī)政策、申報(bào)經(jīng)驗(yàn)、高成本、商業(yè)化發(fā)展等難題都有待解決。隨著我國(guó)鼓勵(lì)創(chuàng)新,以及更加開放政策的支持下,國(guó)內(nèi)的CAR-T上市步伐也將加快,尤其是那些能夠?qū)崿F(xiàn)生產(chǎn)流程標(biāo)準(zhǔn)化、規(guī)范化、安全有效的產(chǎn)品將脫穎而出。
       
        注:部分相關(guān)內(nèi)容參考自第六屆BiG IMPACT年會(huì)
       
       
       
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