此外，研發(fā)客留意到，在今年10月，北?？党尚家豁?xiàng)重要人事任命，由朱云祥（音譯）博士擔(dān)任公司全球研究副總裁，全面負(fù)責(zé)前期全球研發(fā)工作，以及所有從早期研發(fā)到臨床前的藥物開發(fā)項(xiàng)目。

在相繼兩輪融資和全球研究副總裁掛帥之后，北?？党蓪⒃谖磥碛心男┮?guī)劃和布局，研發(fā)客為此采訪了創(chuàng)始人及CEO薛群博士以及新上任的朱云祥博士。

主導(dǎo)藥物開發(fā)全過程

加入北?？党芍?，朱云祥博士已在健贊工作了17年，負(fù)責(zé)管理肌營養(yǎng)不良和遺傳代謝疾病的罕見疾病發(fā)現(xiàn)項(xiàng)目，管理著多個(gè)小組，并監(jiān)督從目標(biāo)驗(yàn)證到動物概念驗(yàn)證階段的進(jìn)程。曾領(lǐng)導(dǎo)團(tuán)隊(duì)獨(dú)立開發(fā)了第二代酶替代療法阿葡糖苷酶（avalglucosidasealfa）治療龐貝癥，并獲FDA授予突破性藥物資格以及快速審批通道資格。目前，賽諾菲已在美國和歐洲提交了該藥物的上市申請。另外，朱博士還設(shè)計(jì)了兩個(gè)全新的雙抗，其中一項(xiàng)是針對自身免疫性疾病，將CTLA-4與T細(xì)胞受體結(jié)合，從而阻止T細(xì)胞的激活。另一項(xiàng)則是針對遺傳性先天性肌萎縮癥。據(jù)朱博士介紹，這兩個(gè)全新的雙抗均在動物實(shí)驗(yàn)中得到驗(yàn)證，完全有潛力開發(fā)出兩款新的藥物。

離開健贊之后，朱博士在北京一家生物技術(shù)公司擔(dān)任高級副總裁，兩年間設(shè)計(jì)并開創(chuàng)了超過五個(gè)原創(chuàng)的雙特異性及三功能抗體領(lǐng)先候選藥物，用以腫瘤免疫治療。在接受研發(fā)客采訪時(shí)，朱博士表示，自己對于罕見病藥物開發(fā)始終情有獨(dú)鐘。加入北海康成，回到自己熟悉并熱愛的主戰(zhàn)場，希望能夠持續(xù)開發(fā)原創(chuàng)性的、具有全球知識產(chǎn)權(quán)及商業(yè)化權(quán)益的產(chǎn)品，從而更好的為罕見病患者服務(wù)。

在北?？党蓜?chuàng)始人及CEO薛群博士看來，朱博士過去17年在罕見病領(lǐng)域新藥研發(fā)的一線經(jīng)驗(yàn)以及領(lǐng)導(dǎo)團(tuán)隊(duì)的管理經(jīng)驗(yàn)，與公司當(dāng)下的創(chuàng)業(yè)階段和發(fā)展方向非常吻合。

那么，朱博士的加入是否暗示著公司將計(jì)劃在未來成立自己的內(nèi)部開發(fā)團(tuán)隊(duì)，將更多精力投身于早期研究之中呢？

對此，薛博士認(rèn)為，作為任何一家創(chuàng)新藥研發(fā)企業(yè)，必須具備完整的創(chuàng)新研發(fā)能力。但這并不僅僅意味著研發(fā)的全過程都親力親為，同時(shí)還體現(xiàn)在與外部的合作中是否具備主導(dǎo)能力。薛博士表示，在與一些實(shí)驗(yàn)室或早期研究團(tuán)隊(duì)合作的過程中，包括研究方向、投入、產(chǎn)出、以及成果轉(zhuǎn)化等環(huán)節(jié)，北海康成都將起著主導(dǎo)作用。

對于未來是否會自建discovery團(tuán)隊(duì)，薛博士認(rèn)為一切都是水到渠成。“我們希望在臨床前、臨床研發(fā)以及商業(yè)化階段都能有非常完整的研發(fā)管線。并且，不斷提升我們在中國乃至全球的藥物研發(fā)綜合實(shí)力。”

鎖定罕見病領(lǐng)域全球市場

作為一家創(chuàng)新藥研發(fā)企業(yè)，北海康成始終致力于inChinaforglobal，尤其著重于罕見病領(lǐng)域的新藥開發(fā)及商業(yè)化。薛博士說：”在罕見病領(lǐng)域，我們希望能夠填補(bǔ)中國臨床需求的空白，同時(shí)也把目標(biāo)鎖定在全球市場。”

目前確認(rèn)的罕見病共有7000多種，80%為與基因突變有關(guān)的罕見遺傳病。據(jù)朱博士介紹，全球范圍內(nèi)批準(zhǔn)的罕見病藥物（含孤兒藥）近800種，其中還包括一些非遺傳罕見病,仍然有95％的罕見疾病沒有針對性治療。中國目前只批準(zhǔn)上市了55個(gè)罕見病藥物，針對29種罕見病。因此，無論是國內(nèi)還是全球范圍，罕見病藥物的臨床需求都非常大。

去年1月，北?？党色@得韓國綠十字公司（GCPharma）藥物Hunterase（海芮思）的大中華地區(qū)獨(dú)占許可協(xié)議，并于同年7月向中國藥監(jiān)局（NMPA）遞交新藥上市申請。2020年9月，海芮思正式在中國獲批。從申請到獲批，僅花了一年的時(shí)間。

這是北?？党稍谥袊讉€(gè)實(shí)現(xiàn)商業(yè)化的罕見病藥物，也是國內(nèi)第一且唯一的全球新一代治療MPSⅡ的酶替代療法（Enzymereplacementtherapy，ERT），用于確診的黏多糖貯積癥Ⅱ型（MPSⅡ，亨特綜合征）患者的酶替代治療。

薛博士表示，北?？党蓪τ诤币姴≡谥袊酥寥蚴袌龆加兄浅Ｉ羁痰睦斫?。“我們很清晰地知道在罕見病領(lǐng)域哪些是高風(fēng)險(xiǎn)、哪些是低風(fēng)險(xiǎn)，什么是真正的機(jī)會。并且，除了由于基因遺傳造成的罕見病之外，我們也在積極耕耘罕見腫瘤領(lǐng)域。”

目前，北?？党蓳碛?條罕見病領(lǐng)域的研發(fā)管線，并將陸續(xù)進(jìn)入到臨床開發(fā)階段。其中3個(gè)候選產(chǎn)品擁有全球權(quán)益。

采訪中，薛博士談到，公司將持續(xù)利用美國和中國各自在新藥研發(fā)上的優(yōu)勢。“美國是我們創(chuàng)新的源頭，不論創(chuàng)新來自我們內(nèi)部實(shí)驗(yàn)室，還是與外部合作。而中國則是創(chuàng)新的加速器。兩者的結(jié)合可以進(jìn)一步提高我們的綜合研發(fā)實(shí)力。”

搭建罕見病領(lǐng)域研發(fā)平臺

北?？党稍诔掷m(xù)加速、擴(kuò)展原研和引進(jìn)產(chǎn)品管線的同時(shí)，也在進(jìn)一步擴(kuò)建商業(yè)運(yùn)營平臺和能力。薛博士在接受采訪時(shí)談到，公司在BD方面重視兩大塊業(yè)務(wù)。一方面，將一些相對低風(fēng)險(xiǎn)或者沒有風(fēng)險(xiǎn)的產(chǎn)品引入大中華地區(qū)市場。“比如在中國公布的121個(gè)罕見病目錄中，哪些產(chǎn)品是我們觸手可及的，可以通過法規(guī)、注冊、臨床、市場準(zhǔn)入等環(huán)節(jié)盡快進(jìn)入中國市場，惠及中國患者。”

另一方面，北?？党梢苍谂c一些全球化的公司進(jìn)行合作。“通過這種平臺性的合作形式，讓中國參與到一些藥品研發(fā)和商業(yè)化的過程中，助力項(xiàng)目的加速。同時(shí)，提高北?？党勺陨淼钠脚_能力，以及可持續(xù)的完整的研發(fā)實(shí)力。”

今年6月，北?？党膳c麻省大學(xué)醫(yī)學(xué)院霍雷基因治療中心達(dá)成合作協(xié)議，啟動罕見遺傳性疾病的基因療法研究；今年9月，雙方擴(kuò)大了其在基因療法領(lǐng)域的合作，專注于新型定制腺相關(guān)病毒（AAV）載體的開發(fā)，該產(chǎn)品有望在治療神經(jīng)肌肉疾病方面獲得廣泛應(yīng)用。據(jù)朱博士介紹，如何進(jìn)一步改良AAV，使其更好地遞送到疾病組織中，達(dá)到更好的療效和更小的副作用，是北?？党山窈笤诨蛑委燁I(lǐng)域一個(gè)重要的研究方向。

除罕見病之外，北?？党稍谀[瘤治療領(lǐng)域亦有多條研發(fā)管線。與PumaBiotechnology合作的NERLYNX®（馬來酸奈拉替尼）已在今年5月獲NMPA批準(zhǔn)上市。

據(jù)悉，在完成了多輪融資之后，北?？党梢矊⒂?jì)劃為IPO做準(zhǔn)備。