近日，在“CMC仿制藥國(guó)際注冊(cè)專題會(huì)議”上，精鼎英國(guó)公司首席咨詢顧問(wèn)Siegfried SCHMITT博士表示，目前實(shí)現(xiàn)藥品全球同步開(kāi)發(fā)受兩個(gè)關(guān)鍵因素的制約，申報(bào)機(jī)構(gòu)必須慎重考慮：第一，國(guó)家現(xiàn)行藥品法規(guī)政策；第二，醫(yī)藥工業(yè)企業(yè)本身具備的能力。

 

　　除此之外，Atlas Venture公司投資顧問(wèn)王勁松博士在接受《醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)報(bào)》記者采訪時(shí)也表示，申報(bào)機(jī)構(gòu)還要考慮自身品種是否屬于能夠幫助全球病人的新型藥物。如果是，即便不做全球申報(bào)，也會(huì)被逐步推向國(guó)際舞臺(tái)；如果這個(gè)品種本身不具備這樣的能力，就沒(méi)有必要追求全球同步開(kāi)發(fā)的概念。

 

 

　　2015年至今，與醫(yī)藥相關(guān)的法規(guī)文件發(fā)布數(shù)量居高不下，僅2016年上半年，國(guó)家藥品審評(píng)中心網(wǎng)站上對(duì)外發(fā)布的指導(dǎo)性文件不下20個(gè)，覆蓋注冊(cè)服務(wù)、技術(shù)指導(dǎo)、信息管理等多個(gè)方面。精鼎公司臨床試驗(yàn)監(jiān)管服務(wù)中心亞太區(qū)總監(jiān)呂佩燁分析指出，從現(xiàn)行的法規(guī)政策改革情況來(lái)看，改革的重心是加強(qiáng)各部門之間的溝通交流，最終形成一套緊密度高度結(jié)合的科學(xué)審評(píng)體系。

 

　　在前任美國(guó)FDA主任Hamburg博士看來(lái)，“藥品審評(píng)僅僅是一個(gè)技術(shù)問(wèn)題，最為重要的是審評(píng)的思路，我們的審評(píng)終極目標(biāo)是患者需求，而不是化合物做得多么漂亮。另外，審評(píng)工作要以科學(xué)數(shù)據(jù)作為依據(jù)進(jìn)行監(jiān)管，最終保障臨床急需的新型藥物進(jìn)入市場(chǎng)。”

 

　　Hamburg透露，美國(guó)FDA之所以可以在4天內(nèi)完成對(duì)百時(shí)美施貴寶Opdivo的審評(píng)，主要有兩個(gè)方面的保障：第一，依據(jù)科學(xué)數(shù)據(jù)。這些數(shù)據(jù)不是注冊(cè)申報(bào)時(shí)提交的，而是研究者和FDA相關(guān)部門長(zhǎng)期溝通獲取的結(jié)果，“畢竟對(duì)于一個(gè)新的化合物，最初誰(shuí)都無(wú)法揭曉答案，要以科學(xué)研究的態(tài)度進(jìn)行科學(xué)審評(píng)，并不是一味追求全球新的概念。”

 

　　第二，考慮臨床需求。Hamburg指出，“特別是在藥物開(kāi)發(fā)早期，除了一些科學(xué)的評(píng)價(jià)指標(biāo)之外，我們所看重的不應(yīng)該是最后的臨床試驗(yàn)結(jié)果，而是要看這個(gè)品種的臨床需求量。而作為一個(gè)研發(fā)者，必須要給銷售人員足夠的理由，告訴醫(yī)生和患者我的產(chǎn)品可以幫你解決問(wèn)題。”

 

　　王勁松也表示，無(wú)論是美國(guó)、歐盟、日本還是中國(guó)的藥品注冊(cè)審評(píng)體系，都有其固有的特點(diǎn)和歷史背景以及政策方面的原因，很難有一套體系去適應(yīng)各個(gè)國(guó)家的藥品審評(píng)需求。但整體來(lái)看，能夠滿足臨床需求和行業(yè)需求的監(jiān)管體系就應(yīng)該以科學(xué)為依據(jù)，以數(shù)據(jù)、為病人帶來(lái)價(jià)值為核心的審評(píng)機(jī)制，這也是全球每一個(gè)國(guó)家審評(píng)機(jī)構(gòu)應(yīng)該追求的最終目標(biāo)。

 

　　另外，王勁松指出，“要實(shí)現(xiàn)科學(xué)審評(píng)，有兩個(gè)關(guān)鍵的因素：第一，審評(píng)機(jī)構(gòu)和審評(píng)員要有較高的專業(yè)化水平，才能深入到新藥研發(fā)的方方面面。如果審評(píng)機(jī)構(gòu)沒(méi)有這樣的能力，就很難和被評(píng)審的團(tuán)隊(duì)進(jìn)行以科學(xué)依據(jù)為主的溝通對(duì)話。第二，雖然我們?cè)诩夹g(shù)層面強(qiáng)調(diào)工作細(xì)化，但藥物研發(fā)的每個(gè)階段都有密切的聯(lián)系，我們?cè)趨f(xié)調(diào)和改進(jìn)的過(guò)程中必須重視對(duì)整個(gè)產(chǎn)業(yè)鏈的調(diào)整。”

 

 

　　實(shí)際上，在藥物研發(fā)路徑上幾乎沒(méi)有地域差異，比如制劑、化合物等都應(yīng)該遵循國(guó)際統(tǒng)一標(biāo)準(zhǔn)，但在疾病對(duì)藥物需求方面存在地域性差異，例如我國(guó)的肝癌、胃癌，以及一些傳染性疾病發(fā)病率居高不下，但在一些歐美國(guó)家已經(jīng)出現(xiàn)明顯的下行趨勢(shì)。

 

　　王勁松認(rèn)為，每個(gè)國(guó)家居民的發(fā)病情況都會(huì)有所不同，而針對(duì)這些特殊的情況就需要調(diào)動(dòng)特有的資源進(jìn)行科研，包括建立病例庫(kù)、組織標(biāo)本庫(kù)等，以及了解這類疾病的臨床專家等，都可以被看作這個(gè)國(guó)家的特有資源，但在產(chǎn)品研發(fā)上運(yùn)用的技術(shù)和思路都應(yīng)該是同一標(biāo)準(zhǔn)。

 

　　近年來(lái)，中國(guó)醫(yī)藥工業(yè)發(fā)展迅猛，華海醫(yī)藥王娟坦言，“10年前，我們的制藥工業(yè)都集中在仿制藥和原料藥，對(duì)創(chuàng)新藥的研發(fā)需求非常少，早期僅僅有一些跨國(guó)企業(yè)到中國(guó)來(lái)建研發(fā)基地，緊接著一些海歸回國(guó)建立CRO公司，后來(lái)出現(xiàn)了一些零星的小型研發(fā)公司。隨著鼓勵(lì)創(chuàng)新成為主導(dǎo)行業(yè)發(fā)展的基調(diào)，現(xiàn)在不僅本土醫(yī)藥企業(yè)加入新藥研發(fā)，還有一些創(chuàng)新型的生物醫(yī)藥研發(fā)公司投入其中。值得關(guān)注的是，一些本土企業(yè)也從實(shí)驗(yàn)室階段就開(kāi)始推進(jìn)他們的研發(fā)項(xiàng)目。”

 

　　王勁松指出，在早期品種的遴選上，目前多數(shù)企業(yè)都在關(guān)注腫瘤、糖尿病、心血管等疾病，實(shí)際上從近年臨床機(jī)構(gòu)的數(shù)據(jù)來(lái)看，還有很多沒(méi)有被關(guān)注的病種急需進(jìn)行藥物研發(fā)，比如罕見(jiàn)病、呼吸道疾病、肝病等。但從國(guó)外的經(jīng)驗(yàn)來(lái)看，這些疾病藥物的開(kāi)發(fā)需要政府和社會(huì)各界給予支持和鼓勵(lì)。

 

　　歐洲曾經(jīng)是創(chuàng)新藥物研發(fā)的核心地區(qū)，10年前全球50%以上的創(chuàng)新藥都來(lái)自歐洲，但長(zhǎng)期以來(lái)，他們沒(méi)有關(guān)注對(duì)創(chuàng)新藥企業(yè)的回報(bào)問(wèn)題，例如價(jià)格、醫(yī)保等政策的支持，導(dǎo)致現(xiàn)階段歐洲新藥研發(fā)能力降到全球的20%以下。

 

　　百濟(jì)神州創(chuàng)始人、中國(guó)科學(xué)院外籍院士王曉東認(rèn)為，“要想鼓勵(lì)中國(guó)制藥企業(yè)自主創(chuàng)新，真正地走出國(guó)門，就需要一個(gè)優(yōu)良的研發(fā)環(huán)境作為保障。而從美國(guó)FDA加速審評(píng)的案例也可以看出，科學(xué)審評(píng)不僅需要進(jìn)行大量的探討，還需要雙方認(rèn)同科學(xué)數(shù)據(jù)，以及藥物上市后給臨床帶來(lái)的價(jià)值。”