作為超罕見疾病脂蛋白脂酶缺乏遺傳?。↙PLD）的基因治療藥物，Glybera于2012年在歐洲獲得批準(zhǔn)時(shí)貼上了100萬美元的價(jià)格標(biāo)簽。該藥由荷蘭生物科技公司UniQure研發(fā)，其不太可能會(huì)出現(xiàn)在美國市場，因?yàn)樵贔DA要求增加新的臨床試驗(yàn)之后，該公司已經(jīng)放棄了在美國上市的計(jì)劃。

 

 

　　據(jù)報(bào)道，UniQure對(duì)投入數(shù)百萬美元開展新一輪臨床試驗(yàn)考慮謹(jǐn)慎事出有因，盡管該藥具有治愈疾病的能力且可以避免患者住院治療所需的高額醫(yī)療費(fèi)用，但到目前為止，只有一位醫(yī)生明確表示擁護(hù)通過密集的程序?qū)⒃撍幖{入醫(yī)療保險(xiǎn)體系。

 

　　這位醫(yī)生是Elisabeth Steinhagen-Thiessen，來自德國，她向德國監(jiān)管機(jī)構(gòu)提供了一份有字典那么厚的檔案，還親自致電德國一醫(yī)療保險(xiǎn)機(jī)構(gòu)的CEO，要求對(duì)方為接受該藥物治療的患者的一百萬美元買單。Steinhagen-Thiessen稱，在此之前，這名患者已經(jīng)住院超過40次，而自從接受該藥物治療之后，就再也沒來過急診室。

 

　　但是，Glybera自此之后再也沒有被使用過。擁有該藥歐洲銷售權(quán)的意大利凱西制藥（Chiesi Farmaceutici）表示，銷售Glybera確實(shí)是個(gè)挑戰(zhàn)。UniQure首席執(zhí)行官Dan Soland則表示，Glybera還未取得成功，該藥仍然在消耗公司大量的資源。

 

　　當(dāng)前，各制藥公司研發(fā)線中仍有多只基因治療藥物。其中，葛蘭素史克（GlaxoSmithKline）的免疫缺陷基因治療藥物Strimvelis上個(gè)月在歐洲獲得推薦用于氣泡男孩癥的治療。

 

　　葛蘭素史克表示，該藥的價(jià)格在任何地方都不會(huì)接近100萬美元。“我們正力圖在培育創(chuàng)新和為醫(yī)療保健體系創(chuàng)造價(jià)值中間找到平衡。”該公司發(fā)言人Fiona McMillan表示，“人們對(duì)歐洲首個(gè)獲批的基因治療藥物Glybera100萬美元的定價(jià)比較關(guān)注，但是Strimvelis將比這個(gè)價(jià)格低得多。”Fiona McMillan透露，葛蘭素史克正在通過一些支付模式來幫助患者。但葛蘭素史克基因療法研發(fā)負(fù)責(zé)人SvenKili表示，無論是Strimvelis的定價(jià)還是費(fèi)用的支付，都不是簡單的事情，“從純商業(yè)及賺錢的角度看，這確實(shí)是一個(gè)挑戰(zhàn)。”

 

 

　　目前，開發(fā)新藥的費(fèi)用不菲。當(dāng)下獲得基因治療藥物的潛在價(jià)值比較困難，因此，如果想使得基因治療更加可行就必須挑戰(zhàn)現(xiàn)有制度。

 

　　一方面，基因治療藥物的定價(jià)需要更保守一點(diǎn)。Steinhagen-Thiessen指出，Glybera的費(fèi)用確實(shí)是一個(gè)問題，“我不能保證其他保險(xiǎn)公司也愿意為接受治療的患者買單。”。

 

　　另一方面，即使將來保險(xiǎn)公司愿意買單，也需要采取一種新的支付模式。年金是一種方法，基于療效付費(fèi)是另一種方法，還可以根據(jù)治療進(jìn)展定期付款。

 

　　目前，對(duì)于Glybera來說還有時(shí)間。一位專家表示，基因藥物治療領(lǐng)域尚未步入黃金時(shí)間，一旦進(jìn)入黃金時(shí)間，自然就會(huì)盈利?；蛑委熕幬锏难邪l(fā)者需要聚焦于眾所周知的疾病的靶標(biāo)，“這對(duì)于醫(yī)學(xué)成功來說是一個(gè)良機(jī)，且不論能否獲得商業(yè)上的成功。”加州大學(xué)伯克利分?；蛑委煂＜褼avid Schaffer如是說。

 

　　只有先獲得醫(yī)學(xué)上的成功才有可能為其他基因治療藥物奠定基礎(chǔ)，并為研發(fā)公司帶來回報(bào)，這樣才能給支付方和制藥公司創(chuàng)造機(jī)會(huì)去創(chuàng)建一種“雙贏”模式。

 

　　Fiona McMillan表示，葛蘭素史克已經(jīng)踏上基因治療藥物的萬里長征路，“無論我們?nèi)绾螞Q定，都需要適應(yīng)未來，從投資回報(bào)的角度來看，我們不僅僅只想從Strimvelis獲得回報(bào)，這個(gè)藥物和一系列其他可能的超罕見疾病為我們提供了一個(gè)全新的平臺(tái)，使我們能在未來獲得更大的商機(jī)。”