日前，BioXcel Therapeutics宣布，旗下研究性、專有的口服溶解性右美托咪定（dexmedetomidine）舌下薄膜制劑BXCL501，已獲得美國FDA的突破性療法認定，用于老年癡呆癥患者激越癥狀的急性治療。

BXCL501是BioXcel公司獨創(chuàng)的一種右美托咪定舌下薄膜制劑。做為一種選擇性α2a受體激動劑，右美托咪定在臨床上主要通過靜脈輸液給藥，在重癥監(jiān)護中廣泛用于患者麻醉和鎮(zhèn)靜等用途。在此前進行的臨床前和臨床研究中，試驗證實BXCL501對老年癡呆癥患者有抗激越的治療作用。

由于目前FDA還沒有在該適應(yīng)癥批準任何藥物和療法，因此針對老年癡呆癥患者，尤其是患者相關(guān)的激越行為管理，對醫(yī)生和護理人員而言是一項重大挑戰(zhàn)。對于此次獲得突破性療法指定，BioXcel首席執(zhí)行官Vimal Mehta認為，F(xiàn)DA決定授予BXCL501突破性療法指定，進一步突顯了該類患者群體對新療法的迫切需求，同時也強調(diào)了BXCL501成為首個治療選擇的潛力，如果BXCL501未來成功獲得批準，可以徹底改變治療現(xiàn)狀。Mehta表示，將與FDA緊密合作，將BXCL501推進癡呆癥的關(guān)鍵性臨床研究，以期在缺乏替代方案的治療環(huán)境中，迅速將這種療法帶給數(shù)百萬患者。

BXCL501獲得突破性療法指定主要是得到了1b/2 TRANQUILITY試驗積極頂線數(shù)據(jù)的支持。試驗結(jié)果顯示，在使用30毫克和60毫克劑量的BXCL501患者組中，用藥2小時后經(jīng)過多個量表評估發(fā)現(xiàn)，患者激越行為發(fā)生了統(tǒng)計學意義上的顯著減少。此外，試驗中觀察到的劑量依賴性反應(yīng)，支持該公司在整個癡呆癥治療環(huán)境中研究BXCL501更廣泛的使用計劃。

除此之外，BXCL501在其他適應(yīng)癥的研究也取得了積極結(jié)果。2020年7月，BXCL501在精神分裂癥患者和雙相情感障礙患者的2項關(guān)鍵III期研究（SERENITY I、II）達到了主要終點和次要終點。試驗結(jié)果顯示，在精神分裂癥患者和雙相情感障礙患者中，BXCL501用于激越行為的急性治療具有強大的治療效果，能迅速持久地減輕激越，耐受性良好。同時，BioXcel也在研究BXCL501在其他疾病中的潛在作用，包括創(chuàng)傷后應(yīng)激障礙、創(chuàng)傷性腦損傷、戒酒、恐懼癥等。

老年癡呆癥是由腦細胞損傷引起的神經(jīng)認知疾病，會導致患者的認知能力和獨立功能下降。在疾病過程中，多達70％的癡呆癥患者通常會出現(xiàn)心理和行為癥狀。與癡呆癥相關(guān)的激越行為可能對患者和護理人員的生活質(zhì)量產(chǎn)生負面影響。此前，BXCL501已被美國FDA授予快速通道指定，用于精神分裂癥，雙相情感障礙和癡呆癥患者的急性躁動治療。

參考來源：BioXcel Therapeutics Receives FDA Breakthrough Therapy Designation for BXCL501 for the Acute Treatment of Agitation Associated with Dementia