圖：FDA年終總結(jié)

批準(zhǔn)53種創(chuàng)新藥物

在2020年期間，F(xiàn)DA醫(yī)療產(chǎn)品中心在繼續(xù)履行正常的基本職責(zé)的同時(shí)，特別專注于應(yīng)對(duì)這種突發(fā)公共衛(wèi)生事件的挑戰(zhàn)。

在新冠方面，F(xiàn)DA發(fā)布了在新冠期間進(jìn)行臨床試驗(yàn)的新指南，以促進(jìn)相關(guān)行動(dòng)的轉(zhuǎn)變，從而保護(hù)參與者的安全、并保持?jǐn)?shù)據(jù)完整性。FDA的新藥評(píng)審中心（CDER）與生物制品評(píng)估與研究中心（CBER）合作，制定了冠狀病毒治療加速計(jì)劃，旨在幫助將新的新冠療法藥物盡快推向市場(chǎng)。目前，在計(jì)劃階段有590多個(gè)與新冠相關(guān)的藥物開發(fā)計(jì)劃，F(xiàn)DA審查了390多個(gè)臨床試驗(yàn)；通過緊急使用授權(quán)（EUA），在新冠大流行期間批準(zhǔn)八種藥物療法，其中FDA批準(zhǔn)了首個(gè)用于治療某些新冠患者的藥物。

在2020年，CDER批準(zhǔn)了53種創(chuàng)新藥物，并對(duì)很多已批準(zhǔn)藥物重新批準(zhǔn)了新的用途，這些藥物可用于治療多種醫(yī)學(xué)疾病，包括傳染性、神經(jīng)性、心血管性、內(nèi)分泌性和自身免疫性疾病、罕見疾病和癌癥。這些新穎的批準(zhǔn)中，有31個(gè)（58％）幫助患有罕見疾病的患者，其中許多疾病以前沒有FDA批準(zhǔn)的相關(guān)藥物。

在過去一年中批準(zhǔn)的許多創(chuàng)新藥物和生物制品中，有16種特別涉及癌癥的治療，包括RET融合陽性肺癌、難治性多發(fā)性骨髓瘤、MSI高結(jié)腸癌的初始治療，以及難治性胃腸道間質(zhì)瘤等。其中9項(xiàng)，是由腫瘤學(xué)卓越中心Orbis項(xiàng)目進(jìn)行的審查（該項(xiàng)目為FDA及其國際合作者提供了同時(shí)審查腫瘤藥物申請(qǐng)的框架）。

批準(zhǔn)65種首仿藥

FDA還繼續(xù)進(jìn)行了重要工作，以確保獲得節(jié)省藥物成本，支持必須藥物。截至2020年11月30日，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)或初步批準(zhǔn)了800多種仿制藥，其中包括65種首仿藥，例如：

新批準(zhǔn)用于治療嚴(yán)重低血糖（極低血糖）的藥物；

一種用于廣泛使用的沙丁胺醇吸入劑，用于治療呼吸疾病

另一種是用于治療寄生蟲感染。

圖片圖：2020年12月28日，F(xiàn)DA宣布批準(zhǔn)了注射用胰高血糖素USP首仿藥

FDA還致力于幫助改善患者對(duì)胰島素的獲取情況，發(fā)布了指南草案，該草案描述了關(guān)于簡化方法的建議，以證明某些胰島素產(chǎn)品的生物相似性和互換性。

藥物安全監(jiān)控

CDER還采取了行動(dòng)，將含有潛在致癌亞硝胺的多種藥物從市場(chǎng)上移除。

FDA宣布了有關(guān)防曬霜安全性的研究結(jié)果；并采取措施實(shí)施了一項(xiàng)新法律，該法律使非處方藥（OTC）的監(jiān)管方式現(xiàn)代化；苯二氮卓類藥物必須具有更強(qiáng)的風(fēng)險(xiǎn)警告；非甾體類抗氧化劑需要新的安全警告-炎癥藥物。

FDA向行業(yè)發(fā)布了指南，以進(jìn)一步幫助那些使用調(diào)配藥物的人員，來識(shí)別并預(yù)防其設(shè)施中的衛(wèi)生狀況。

解決藥品短缺問題

FDA還做出了許多決定來解決藥品短缺問題。

例如，F(xiàn)DA幫助生產(chǎn)商延長有效期，優(yōu)先安排了許多仿制藥的審批，以緩解短缺，并發(fā)布了基于酒精的洗手液生產(chǎn)的指南，以幫助增加供應(yīng)。

合作開發(fā)預(yù)防新冠的疫苗

CBER忙于支持該機(jī)構(gòu)應(yīng)對(duì)新冠大流行的一年，重點(diǎn)是與生產(chǎn)商合作開發(fā)預(yù)防新冠的疫苗，并進(jìn)行上市。作為這項(xiàng)工作的一部分，CBER發(fā)布了兩個(gè)行業(yè)指南。在第一份指南中，就有關(guān)支持開發(fā)和許可安全有效的疫苗、以預(yù)防新冠所需的科學(xué)數(shù)據(jù)和信息，向發(fā)起人提供了建議。在第二份指南中，向疫苗發(fā)起人提供了有關(guān)科學(xué)數(shù)據(jù)和信息的建議，這些信息將支持為新冠疫苗簽發(fā)EUA，包括化學(xué)、生產(chǎn)和控制信息，非臨床和臨床數(shù)據(jù)以及監(jiān)管和行政信息。

最近，CBER批準(zhǔn)了兩個(gè)針對(duì)新冠疫苗的EUA，而其他新冠疫苗正在開發(fā)中。FDA召開了疫苗和相關(guān)生物制品咨詢委員會(huì)（VRBPAC）的兩次會(huì)議，以征詢獨(dú)立科學(xué)和公共衛(wèi)生專家對(duì)每種候選疫苗的意見，強(qiáng)調(diào)了FDA對(duì)所需要的數(shù)據(jù)和信息盡可能公開和透明的承諾。這些投入，再加上CBER職業(yè)科學(xué)家的認(rèn)真而徹底的評(píng)估，將使公眾和醫(yī)學(xué)界對(duì)這些疫苗充滿信心——符合FDA關(guān)于安全性和有效性的嚴(yán)格標(biāo)準(zhǔn)。

在全球范圍內(nèi)推進(jìn)FDA的公共衛(wèi)生使命

通過全球參與，F(xiàn)DA推進(jìn)重要公共衛(wèi)生使命，這也再次提醒了FDA工作的覆蓋范圍。FDA通過其新冠大流行應(yīng)對(duì)工作上的合作，確認(rèn)了FDA全球參與的重要性，包括FDA歐洲辦事處在國際藥物管制聯(lián)盟的支持下，參與召開首個(gè)關(guān)于新冠疫苗的全球監(jiān)管研討會(huì)，討論促進(jìn)SARS-CoV-2疫苗開發(fā)，并在可能的范圍內(nèi)促進(jìn)監(jiān)管趨同的策略。

同樣在今年，CVM將獸藥納入了FDA與歐盟間的GMP檢查互認(rèn)協(xié)議（MRA），加強(qiáng)彼此對(duì)獸藥檢查專業(yè)知識(shí)和資源的利用，并提高了效率。

Ref. 2020 at FDA: A Year of Unparalleled Contributions to Public Health. FDA. 12/28/2020.