PD-1是一種重要的免疫抑制分子，以其為靶點(diǎn)的免疫調(diào)節(jié)對抗腫瘤、抗感染、抗自身免疫性疾病及器官移植存活等均有重要的意義。以PD-1為關(guān)鍵詞，查詢國家藥監(jiān)局藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺發(fā)現(xiàn)，正在進(jìn)行或者已經(jīng)完成的臨床試驗(yàn)登記號105條記錄。在日前召開的2019醫(yī)藥創(chuàng)新發(fā)展系列研討會上，中國醫(yī)藥企業(yè)管理協(xié)會名譽(yù)會長于明德說，過度趨同，一哄而上，成為困擾行業(yè)發(fā)展的老問題。別扎堆，創(chuàng)新藥不能只關(guān)注救命藥。
中國患者享受到全世界最好的藥物
國務(wù)院在2015年發(fā)布《關(guān)于改革藥品醫(yī)療器械審評審批制度的意見》由此拉開了藥審改革的帷幕。國家藥監(jiān)局的統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)顯示，2016年，共受理化藥創(chuàng)新藥注冊申請90個品種，較2015年增長18%；2017年受理化藥創(chuàng)新藥注冊申請149個品種，較2016年增長66%；2018年，受理1類創(chuàng)新藥注冊申請264個品種，較2017年增長21%，而審評審批平均用時(shí)縮短近一半。
過去因?yàn)閷徳u速度慢而被詬病，藥企平均申請排隊(duì)時(shí)間達(dá)到34個月。在這樣的審批效率下，創(chuàng)新藥沒有八九年批不下來。如今，臨床急需用藥目錄中的藥品，國家藥監(jiān)局藥品審評中心在3個月內(nèi)完成技術(shù)審評。在于明德看來，這是天大的變化。
國家藥監(jiān)局藥品審評中心進(jìn)行一系列大刀闊斧的改革。優(yōu)先審評審批，加速具有明顯臨床價(jià)值的藥品上市，2016年發(fā)布《關(guān)于解決藥品注冊申請積壓實(shí)行優(yōu)先審評審批的意見》，鼓勵符合要求的新藥和仿制藥提出申請優(yōu)先審評審批，一旦通過就會被納入“綠色通道”。
2018年和2019年先后發(fā)布兩批臨床急需境外新藥目錄，78個臨床急需用藥按照《臨床急需境外新藥審評審批工作程序》，也建立專門通道進(jìn)行審評。
在新藥審評綠色通道、開放《臨床急需境外新藥名單》等多個重磅政策的推動下，大量國內(nèi)外的新藥以前所未有的速度進(jìn)入中國。此前，進(jìn)口新藥在中國獲批上市時(shí)間與其在美國、歐洲或日本的最早上市時(shí)間相比，平均推遲了7年，影響全球新藥在中國的可及性。
“2018年，在國外制藥企業(yè)PD-1藥品在中國上市以后，中國的本土制藥企業(yè)研發(fā)的PD-1也上市了。國外的產(chǎn)品和中國本土的產(chǎn)品，在半年時(shí)間內(nèi)相繼上市，這在過去藥物研發(fā)歷史上是沒有過的事情。”中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院腫瘤醫(yī)院副院長石遠(yuǎn)凱說，在腫瘤藥物治療方面，讓中國患者能夠享受到全世界最好的科研成果和最好的治療性藥物。
北京大學(xué)第一醫(yī)院臨床試驗(yàn)中心主任崔一民認(rèn)為，隨著創(chuàng)新藥物上市的增多，市場競爭越來越充分，引起的就是價(jià)格的下降，這符合國家鼓勵創(chuàng)新，提高百姓用藥可及性、可支付性的初衷。
等待期對于患者而言就是錯失了黃金治療期
一批具有顯著臨床價(jià)值的創(chuàng)新藥通過優(yōu)先審評審批程序獲準(zhǔn)上市，較大程度上滿足了人民群眾的用藥需求。目前國內(nèi)有5種PD-1抗體藥物上市，包括納武利尤單抗、帕博麗珠單抗、特瑞普利單抗、信迪利單抗、卡瑞利珠單抗。
熱門疾病領(lǐng)域的“急需”被高度關(guān)注的另一面，是其他疾病領(lǐng)域的冷清，“還有‘更好’被忽略了”。與會專家呼吁，不僅要滿足于“急需”藥的加快上市，一些重要的影響人們生活質(zhì)量的疾病的存在也給國家醫(yī)療保障體系帶來不小負(fù)擔(dān)，它們也需要更好成本效益比的藥物，更多疾病領(lǐng)域的藥物研發(fā)應(yīng)受到關(guān)注。
“站在眼科臨床醫(yī)生的角度，我們也希望更多能改變我們治療模式的、有確切療效的創(chuàng)新藥物，能通過藥審改革進(jìn)入到臨床使用中。”北京醫(yī)院眼科主任戴虹感嘆。“實(shí)際上救命藥之外，依然存在許多嚴(yán)重影響人民生活質(zhì)量的藥物，這些需求同樣值得我們關(guān)注。”
以我國老年人當(dāng)中第一大致盲病——黃斑變性病變?yōu)槔挲g相關(guān)性黃斑變性是全球65歲以上人群嚴(yán)重視力下降和失明的首要原因。戴虹表示，“由于視力嚴(yán)重受損，這些患者的生活質(zhì)量惡劣。據(jù)了解，如果沒有及時(shí)得到有效治療，黃斑變性后期引起的全病程照護(hù)費(fèi)用每年達(dá)18萬元—32萬元。
據(jù)已公布的兩批優(yōu)先審評名單，目前還未能覆蓋到針對該疾病的一些新藥。于明德認(rèn)為，“名單”優(yōu)先保障“救命藥”，是因?yàn)槟壳坝邢薜膶徳u審批資源還不夠?qū)⑺兴幬锒技{入快速通道。這意味著此類藥物要在國內(nèi)上市，至少需要2到3年時(shí)間。
戴虹表示，國際上已經(jīng)出現(xiàn)，但未及我國藥審部門審批的有效治療方法在國內(nèi)不能使用，對患者來說，等待審批是一個難熬的過程，等待期對于很多眼科患者而言就是錯失了黃金治療期。
“我們很期盼能和腫瘤科、心臟等大科一樣，讓直徑只有2.5公分的小眼球也能夠享受到藥改政策的一些成果。”北京協(xié)和醫(yī)院眼科常務(wù)副主任陳有信說。不能只看罕見病或者抗腫瘤領(lǐng)域，人民的健康水平也不光光就是救命，還應(yīng)惠及人民群眾生活質(zhì)量，希望未來有更多提升患者生活質(zhì)量的創(chuàng)新藥物更快地進(jìn)入國內(nèi)。
專家建議，推動醫(yī)藥行業(yè)由數(shù)量型增長向高質(zhì)量發(fā)展轉(zhuǎn)型，腫瘤、罕見病治療的急需藥是“先鋒軍”，同時(shí)也不能忽視其他疾病領(lǐng)域的用藥需求，這樣才能更好地推動醫(yī)藥創(chuàng)新、滿足臨床需求。
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