上海2020年10月15日 /美通社/ -- 武田中國(guó)今日宣布，其在研創(chuàng)新藥物Mobocertinib（TAK-788）被國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）批準(zhǔn)納入“突破性治療藥物品種”，用于治療既往至少接受過(guò)一次全身化療的攜帶表皮生長(zhǎng)因子受體（EGFR）20號(hào)外顯子插入突變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）患者。針對(duì)這種特殊類型的NSCLC，目前全球還沒(méi)有獲批的治療方案。

自2020年7月國(guó)家藥品監(jiān)督管理局發(fā)布《突破性治療藥物審評(píng)工作程序（試行）》后，武田中國(guó)于通道開放的首日即提交了Mobocertinib的突破性治療申請(qǐng)，此次納入“突破性治療藥物”將有望加速M(fèi)obocertinib在中國(guó)的研發(fā)和審批速度，助力藥物更早地惠及中國(guó)患者。Mobocertinib是首個(gè)在中國(guó)獲得“突破性治療藥物品種”認(rèn)定的來(lái)自外資企業(yè)的創(chuàng)新藥物。

同濟(jì)大學(xué)附屬上海市肺科醫(yī)院腫瘤科主任、同濟(jì)大學(xué)醫(yī)學(xué)院肺部腫瘤研究所所長(zhǎng)、Mobocertinib臨床試驗(yàn)帶頭人周彩存教授表示：“在肺癌領(lǐng)域，相對(duì)于EGFR常見突變、T790M耐藥突變或罕見突變，EGFR 20號(hào)外顯子插入突變的NSCLC患者預(yù)后更差，且目前全球還沒(méi)有任何針對(duì)這一靶點(diǎn)的藥物獲得批準(zhǔn)，因此在中國(guó)患者中存在非常迫切的臨床需求。從Mobocertinib目前的研究數(shù)據(jù)來(lái)看，其有望為攜帶EGFR 20號(hào)外顯子插入突變NSCLC患者帶來(lái)明顯獲益，衷心希望納入突破性治療藥物品種后能有助Mobocertinib更早地惠及中國(guó)患者。”

非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）是最常見的肺癌類型之一，據(jù)世界衛(wèi)生組織（WHO）統(tǒng)計(jì)，全球每年新增約180萬(wàn)肺癌病例，其中NSCLC約占85%左右。EGFR 20號(hào)外顯子插入突變是非小細(xì)胞肺癌的一種罕見突變，約占所有NSCLC的 2.1%。在中國(guó)，EGFR 20號(hào)外顯子插入突變發(fā)生率約占所有NSCLC的2.3%。目前，全球范圍內(nèi)尚未批準(zhǔn)任何針對(duì)EGFR 20號(hào)外顯子靶點(diǎn)的治療藥物，同時(shí)，現(xiàn)有的EGFR-TKI、化療和免疫療法對(duì)于攜帶EGFR 20號(hào)外顯子插入突變的NSCLC患者臨床獲益有限，患者飽受疾病困擾，具有迫切的臨床治療需求。

Mobocertinib是武田研發(fā)的一種選擇性靶向作用于EGFR和人表皮生長(zhǎng)因子受體2（HER2）20號(hào)外顯子插入突變的小分子酪氨酸激酶抑制劑（TKI），也是武田首個(gè)實(shí)現(xiàn)中國(guó)參與全球同步開發(fā)的藥物，預(yù)測(cè)將能夠?yàn)閿y帶EGFR 20號(hào)外顯子插入突變的NSCLC患者帶來(lái)突破性的治療獲益。一項(xiàng)針對(duì)Mobocertinib開展的1/2期臨床試驗(yàn)（AP32788-15-101）的初步療效和安全性數(shù)據(jù)顯示，在難治性EGFR20號(hào)外顯子插入突變的NSCLC患者中，經(jīng)Mobocertinib治療后，中位無(wú)進(jìn)展生存期（mPFS）可達(dá)7.3個(gè)月，客觀緩解率（ORR）為43%，同時(shí)安全性可控。 2019年12月，Mobocertinib已獲得美國(guó)食品與藥品監(jiān)督管理局（FDA）孤兒藥資格認(rèn)定，并于2020年4月獲得FDA突破性療法認(rèn)定（Breakthrough Therapy Designation）。

 參考來(lái)源：

1. 國(guó)家藥監(jiān)局關(guān)于發(fā)布《突破性治療藥物審評(píng)工作程序（試行）》等三個(gè)文件的公告（2020年第82號(hào)）。https://www.nmpa.gov.cn/xxgk/ggtg/qtggtg/20200708151701834.html

2. World Health Organization. Latest Global Cancer Data. https://www.who.int/cancer/PRGlobocanFinal.pdf . Accessed May 11, 2019.

3. American Cancer Society. What is Non-Small Cell Lung Cancer? https://www.cancer.org/cancer/non-small-cell-lung-cancer/about/what-is-non-small-cell-lung-cancer.html.

4. Leduc C, et al. Ann Oncol. 2017;28:2715- -2724.

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