中國蘇州和美國馬里蘭州羅克維爾市2020年10月9日 /美通社/ -- 致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關疾病等治療領域開發(fā)創(chuàng)新藥物的處于臨床階段的研發(fā)企業(yè) -- 亞盛醫(yī)藥（6855.HK）今日宣布，美國食品和藥品監(jiān)督管理局（FDA）日前授予公司細胞凋亡管線在研原創(chuàng)新藥MDM2-p53抑制劑APG-115、Bcl-2/Bcl-xL抑制劑APG-1252兩項孤兒藥資格認定，分別用于治療急性髓系白血?。ˋML）、小細胞肺癌（SCLC）。截至目前，亞盛醫(yī)藥共有4個在研新藥獲得6項FDA孤兒藥認證。

 “孤兒藥”又稱為罕見藥，指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品。在美國，罕見疾病是指患病人數(shù)少于20萬人的疾病。自1983年以來，美國通過《孤兒藥法案》的實施，給予企業(yè)相關政策扶持，以鼓勵罕見病藥品的研發(fā)。獲得美國FDA授予的孤兒藥資格認定，將有助于該藥物在美國的后續(xù)研發(fā)及商業(yè)化開展等方面享受一定的政策支持，包括享有臨床試驗費用稅收減免、免除NDA申請費用、獲得研發(fā)資助等，特別是該藥物的該適應癥批準上市后可獲得美國市場7年獨占權。

MDM2-p53抑制劑APG-115治療AML

AML是一種具有高度異質性的血液系統(tǒng)惡性腫瘤，且主要為一種老年患者疾病，診斷時的中位年齡為68歲[1]。美國國家癌癥所最新的SEER（Surveillance Epidemiology and End Results Program）數(shù)據(jù)顯示，2020年美國將有19940例新診AML病例，預計將有11180人死于該疾病。盡管近年來在AML的治療方面取得了一定進展，但該疾病的5年生存率為25%-30%，仍存在較大的、尚未滿足的臨床需求。

APG-115為亞盛醫(yī)藥在研的一種口服的、高選擇性的小分子MDM2抑制劑，對MDM2具有高度結合親和力，通過阻斷MDM2-p53相互作用從而恢復p53的腫瘤抑制活性。APG-115是首個在中國進入臨床階段的MDM2-p53抑制劑，已在中國和美國展開多項治療實體瘤及血液腫瘤的臨床研究。

Bcl-2/Bcl-xL抑制劑APG-1252治療SCLC

肺癌在美國是導致癌癥相關死亡的主要原因[2]。肺癌按組織病理學分型可分為兩大類，即非小細胞肺癌（NSCLC )和SCLC，其中約13-15%被劃分為SCLC[2],[3]。SCLC是一種罕見的、侵襲性較高的惡性腫瘤，5年生存率較低[3]。特別是復發(fā)/難治性SCLC患者的治療選擇很少，且所有治療方式的有效率都較為有限。

APG-1252為亞盛醫(yī)藥自主研發(fā)的新型高效小分子藥物，可通過選擇性抑制Bcl-2及Bcl-xL蛋白修復細胞凋亡。目前APG-1252正在美國和澳大利亞進行針對晚期癌癥患者的臨床I期劑量爬坡試驗，在美國進行針對聯(lián)合紫杉醇治療復發(fā)難治SCLC患者的Ib/II期試驗，并在中國進行針對SCLC患者的單藥臨床I期劑量爬坡試驗。目前的臨床數(shù)據(jù)表明APG-1252在SCLC及其他晚期實體瘤患者中具有良好的安全性，并初步顯示療效。

亞盛醫(yī)藥首席醫(yī)學官翟一帆表示：“AML、SCLC等疾病的治療都是全球層面目前尚未完全滿足的臨床需求。對APG-115而言，已是近日內獲得的第二項FDA孤兒藥資格認定，而APG-1252則是首次獲得該資格認定。孤兒藥相關政策的扶持將有助于我們加快這兩個藥物的全球臨床開發(fā)與產品上市，從而早日惠及更多患者。”

參考資料

[1] DeSantis CE, Lin CC, Mariotto AB, et al. Cancer Treatment and Survivorship Statistics, 2014. CA Cancer J Clin 2014;64:252-271.

[2] Siegel R, Miller K, Jemal A. Cancer Statistics, 2020. American Cancer Society. CA Cancer J Clin 2020;70:7–30.

[3] Lu T, Yang X, Huang Y, et al. Trends in the incidence, treatment, and survival of patients with lung cancer in the last four decades. Cancer Manag Res. 2019; 11: 943–953.