9月19日，昆藥集團(tuán)股份有限公司發(fā)布公告，稱公司申請的 KY100001 片的藥品臨床試驗申請已獲得國家藥品監(jiān)督管理局（以下簡稱“NMPA”）受理。

KY100001是由昆藥集團(tuán)股份有限公司研制的一款針對 IDH1基因突變的實體瘤的選擇性抑制劑，適應(yīng)癥為：IDH1 基因突變的實體瘤，包括但不限于肝內(nèi)膽管瘤。

目前已上市的小分子 IDH1 抑制劑是由 Agios 制藥開發(fā)的 Ivosidenib（AG-120），于 2018 年獲得美國 FDA 批準(zhǔn)，用于治療 IDH1 突變的復(fù)發(fā)性或難治性急性髓性細(xì)胞白血病（AML）成年患者。2019 年又獲美國 FDA 批準(zhǔn)增加適應(yīng)癥，用于診療年齡≥75 歲或因合并癥無法使用強(qiáng)化誘導(dǎo)化療的新診斷的 IDH1

突變的 AML 成年患者。除 AML 適應(yīng)癥外，Ivosidenib 也在進(jìn)行 IDH1 基因突變相關(guān)的多個瘤種的探索，包括骨髓增生異常綜合征以及實體瘤（包括膽管癌、膠質(zhì)瘤、軟骨肉瘤等）。其它正在臨床的選擇性 IDH1 抑制劑還有諾華的 IDH-305、FORMA 公司的 Olutasidenib （FT-2102）、拜耳的 BAY-1436032 以及第一三共的DS-1001。

近年來，全球范圍內(nèi)的肝內(nèi)膽管瘤發(fā)病率呈上升趨勢，國內(nèi)對肝內(nèi)膽管瘤的流行病學(xué)研究尚不夠深入，數(shù)據(jù)表明上海地區(qū)的發(fā)病率約為 7.55 /10 萬人，以此推算全國的發(fā)病人數(shù)約為 10.57 萬人（按總數(shù) 14 億人），其中按 15%左右為 IDH1突變推算發(fā)病人數(shù)約為 1.6 萬人每年。目前，Ivosidenib 一個月的治療費用約為26,115 美元，以此對標(biāo)，僅肝內(nèi)膽管瘤單個適應(yīng)癥，直接經(jīng)濟(jì)價值就高達(dá) 4 億美元左右。

目前，我國尚沒有自主研發(fā)的針對 IDH1 基因突變的選擇性抑制劑進(jìn)入臨床研究。KY100001 的靶點選擇性高，臨床前毒理研究中展現(xiàn)了良好的耐受性、安全性風(fēng)險可控。根據(jù)臨床方案及長遠(yuǎn)規(guī)劃，一旦 KY100001 能夠成功上市，首先獲益的具有 IDH1 突變的肝內(nèi)膽管瘤患者，長遠(yuǎn)來說，隨著研究的持續(xù)推進(jìn)，其它 IDH1 突變的腫瘤患者，也可能獲益。

截止 2020 年 8 月底，公司對該新藥已投入研發(fā)費用約 2,083 萬元。