8月5日，CDE官網(wǎng)公示了首個(gè)擬突破性治療品種，為南京傳奇生物的LCAR-B38M CAR-T細(xì)胞自體回輸制劑（簡(jiǎn)稱：LCAR-B38M細(xì)胞制劑）。

值得注意的是，這是自7月8日國家藥監(jiān)局發(fā)布《突破性治療藥物審評(píng)工作程序（試行）》以來，“突破性治療公示”欄的首次更新。根據(jù)公示信息，傳奇生物是在7月10日提交的該療法突破性療法認(rèn)定的申請(qǐng)。

LCAR-B38M是由傳奇生物開發(fā)的一款靶向B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T療法，該療法結(jié)構(gòu)新穎，含有4-1BB共刺激結(jié)構(gòu)域和兩個(gè)BCMA靶向單域抗體，用于接受過既往包括蛋白酶體抑制劑，免疫調(diào)節(jié)劑和抗CD38抗體的治療方案和在末次治療期間或之后出現(xiàn)疾病進(jìn)展的復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成年患者。

2017年6月，LCAR-B38M在ASCO年會(huì)中憑借100%的客觀緩解率驚艷全場(chǎng)。同年12月，傳奇生物與強(qiáng)生旗下楊森簽訂了一項(xiàng)全球合作和許可協(xié)議，共同開發(fā)和商業(yè)化LCAR-B38M/JNJ-4828。楊森向南京傳奇生物支付3.5億美元首期款及后續(xù)里程碑付款，創(chuàng)下了當(dāng)時(shí)中國藥企對(duì)外專利授權(quán)首付款最大金額記錄及合作最優(yōu)條件。

接下來的兩年，LCAR-B38M進(jìn)展順利，碩果累累。2018年，先后獲得中國首個(gè)CAR-T臨床試驗(yàn)申請(qǐng)批件、美國FDA的IND批準(zhǔn)；2019年，獲得FDA授予的孤兒藥資格和突破性療法認(rèn)定，以及歐洲藥品管理局授予的優(yōu)先藥物資格（PRIME）。

2019年12月，在第61屆美國血液學(xué)會(huì)（ASH）年會(huì)上，兩家公司首次公布了LCAR-B38M有效性及安全性的Ib/II期CARTITUTE-1研究的最新臨床數(shù)據(jù)。結(jié)果表明，LCAR-B38M在治療29名復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）患者中表現(xiàn)出優(yōu)異的療效，在中位隨訪時(shí)間為6個(gè)月時(shí)，達(dá)到100%的總緩解率（ORR）。其中69%的患者達(dá)到完全緩解或更好緩解、86%的患者達(dá)到非常好的部分緩解或更好緩解。

在今年ASCO年會(huì)上，兩家公司更新了LCAR-B38M試驗(yàn)的數(shù)據(jù)：在中位隨訪時(shí)間為11.5個(gè)月時(shí)，所有患者對(duì)治療有反應(yīng)，并且為持久的深度反應(yīng)。其中，ORR保持100％，86％的患者達(dá)到了嚴(yán)格的完全緩解，9個(gè)月無進(jìn)展生存率為86％。

優(yōu)異的臨床數(shù)據(jù)，讓LCAR-B38M成為CAR-T市場(chǎng)強(qiáng)有力的競(jìng)爭(zhēng)者。傳奇生物招股書透露，兩家公司將于今年底前在美國提交LCAR-B38M的上市申請(qǐng)，于2021年在中國提交上市申請(qǐng)。此次該藥擬納入突破性療法，將進(jìn)一步加速中國上市進(jìn)程。

公開資料顯示，目前還有兩家藥企提交了突破性療法申請(qǐng)：7月17日，李氏大藥廠遞交PD-L1單抗ZKAB001宮頸癌適應(yīng)癥突破性療法申請(qǐng)；7月23日，再極醫(yī)藥申請(qǐng)F(tuán)LT3/FGFR雙靶點(diǎn)抑制劑MAX-40279治療FLT3野生型急髓性白血病突破性療法標(biāo)簽。