日前，和黃醫(yī)藥發(fā)布2021年業(yè)績報告，公司全年實現(xiàn)收入達3.56億美元，同比增長56%。已獲批上市的3款1類新藥總銷售額達9850萬美元，同比增長192%。在管線布局上，和黃醫(yī)藥專注于“First in class”創(chuàng)新發(fā)展模式，在抗腫瘤領域構建多個1類新藥......國際化方面，1類新藥索凡替尼不久后將沖刺美國市場。此外，和黃醫(yī)藥于3月7日公告稱，公司收到阿斯利康支付1500萬美元里程碑付款。此項里程碑付款是針對和黃醫(yī)藥1類新藥賽沃替尼的全球III期研究而啟動觸發(fā)。迄今為止，阿斯利康已向和黃醫(yī)藥支付了雙方許可和合作協(xié)議下首付款、開發(fā)總額的1.4億美元及首次商業(yè)銷售里程碑付款中的8500萬美元。

 

 

　　3月3日，和黃醫(yī)藥發(fā)布2021年業(yè)績報告，公司全年實現(xiàn)收入達3.56億美元（約22.5億元），同比增長56%。

 

　　目前，和黃醫(yī)藥已在國內(nèi)上市了3款1類新藥，包括賽沃替尼（沃瑞沙）、呋喹替尼（愛優(yōu)特）及索凡替尼（蘇泰達），2021年總銷售額達9850萬美元（約6.2億元），同比增長192%。

 

　　和黃醫(yī)藥國內(nèi)上市藥品

　　來源：米內(nèi)網(wǎng)全球新藥研發(fā)數(shù)據(jù)庫

 

　　賽沃替尼是一種口服MET酪氨酸激酶抑制劑，于2021年6月國內(nèi)獲批上市，用于治療具有MET 14外顯子突變的晚期非小細胞肺癌，成為首個國產(chǎn)MET抑制劑，2021年銷售額達1590萬美元（約1億元）。

 

　　呋喹替尼于2018年9月獲批，成為當時國內(nèi)頭批上市的自研1類抗癌新藥，2021年銷售額達7100萬美元（約4.5億元）。目前，呋喹替尼、索凡替尼兩款新藥已通過談判納入全國醫(yī)保目錄，其中呋喹替尼醫(yī)保支付標準為1984.5（1mg*21粒），索凡替尼為2035.32元每盒（50mg*42粒）。

 

　　11個在研新藥亮眼，搶占超10億大品種市場

 

　　在研發(fā)創(chuàng)新上，和黃醫(yī)藥專注于“First in class”創(chuàng)新發(fā)展模式，近年來研發(fā)投入逐年增長。2021年和黃醫(yī)藥研發(fā)開支達2.99億美元（約18.9億元），同比增長70.9%，研發(fā)開支接近總營業(yè)收入。

 

　　和黃醫(yī)藥研發(fā)開支（單位：億美元）

　　來源：上市公司公告

 

　　據(jù)米內(nèi)網(wǎng)全球新藥研發(fā)數(shù)據(jù)顯示，和黃醫(yī)藥新藥研發(fā)項目超過20個，絕大多數(shù)為原研1類小分子藥物，產(chǎn)品管線涵蓋腫瘤、免疫調(diào)節(jié)、消化與代謝、皮膚以及造血系統(tǒng)等治療領域，其中進展較快的在研候選藥項目約11個，主要為抗腫瘤藥物。

 

　　從臨床進展來看，高選擇性Syk抑制劑HMPL-523已步入臨床三期階段，用于治療免疫性血小板減少性紫癜，全球已獲批同靶點藥物僅有Rigel制藥的福他替尼鈉（TAVALISSE），該產(chǎn)品2021年全球銷售額達6300萬美元（約3.98億元）；此外，HMPL-689、HMPL-453、席栗替尼、依吡替尼等處于臨床二期階段。

 

　　Tazemetostat（氫溴酸他托司他）為和黃醫(yī)藥唯一一款引進的新藥，該藥為Epizyme授權的EZH2抑制劑，全球尚無同靶點藥物獲批上市。目前Tazemetostat已在美國、日本等國家地區(qū)上市，并于國內(nèi)啟動治療濾泡性淋巴瘤的橋接研究，通過分析不同靶點藥物在復發(fā)難治性濾泡性淋巴瘤（FL）單用的臨床數(shù)據(jù)發(fā)現(xiàn)（ORR高達69%），該藥的單藥活性遠高于BTK抑制劑（包括百濟神州澤布替尼）、PI3K抑制劑和BCL2抑制劑，并且在安全性上也更為顯著，未來上市后將會瓜分澤布替尼等超10億大品種在市場上的位置。

 

　　和黃醫(yī)藥部分候選藥物管線

　　來源：米內(nèi)網(wǎng)全球新藥研發(fā)數(shù)據(jù)庫

 

　　1類新藥即將赴美上市，中藥現(xiàn)代化領先探索

 

　　近年來，創(chuàng)新藥出海成為醫(yī)藥界的熱點話題。作為國內(nèi)創(chuàng)新藥頭部企業(yè)，和黃醫(yī)藥2006年就已開始布局創(chuàng)新藥出海，當時企業(yè)自研中藥穿心蓮制劑HMPL-004成功獲得FDA臨床研究批件，二期的療效指標上數(shù)據(jù)亮眼，并受到國內(nèi)外醫(yī)藥界的強烈關注。

 

　　但由于劑型選擇和研究設計的缺陷，HMPL-004臨床三期研究在中期分析時被終止。即便HMPL-004的國際化道路未能順利完成，但該項目涵蓋了目前眾所關注的新藥出海、中醫(yī)藥現(xiàn)代化等探索經(jīng)驗，這放在十多年后的今天也十分具有借鑒意義。

 

　　中成藥想要進入國際市場并非易事，中醫(yī)臨床醫(yī)生在用藥上根據(jù)患者具體病情增減藥味或某些藥味在劑量上適當增減，講求以人為本的個體化用藥。若實現(xiàn)規(guī)模生產(chǎn)改制成群體用藥，就需按現(xiàn)代科學論證的方式對中成藥的藥效進行評估，從中藥材到成品的整個過程需進行嚴格的質量控制，這是國產(chǎn)中藥及中成藥的出海挑戰(zhàn)，也是目前中醫(yī)藥現(xiàn)代化的難點之一。

 

　　據(jù)不完全統(tǒng)計，目前已有至少10款中成藥向FDA遞交IND申請，其中不乏復方丹參滴丸、連花清瘟膠囊等“明星品種”。除了和黃醫(yī)藥HMPL-004，天士力的復方丹參滴丸在FDA臨床三期也面臨“折戟”，該藥通過前三期試驗已經(jīng)用了20年時間，這給同類企業(yè)帶來了很大的打擊。迄今為止，尚無國產(chǎn)中成藥在美國上市，國產(chǎn)中成藥能否開創(chuàng)歷史，得到FDA的認可，仍需要時間去驗證。

 

　　相比于中藥現(xiàn)代化領先探索，和黃醫(yī)藥小分子創(chuàng)新藥的出海進程相對順暢。2022年4月底，F(xiàn)DA將對索凡替尼在美上市進行目標審評，和黃醫(yī)藥CEO蘇慰國曾對此表示信心滿滿。今年年初國產(chǎn)PD-1在FDA上市受阻給國內(nèi)醫(yī)藥界敲響了警鐘，不過從當時受阻的原因來對照，索凡替尼已滿足了多區(qū)域臨床試驗以及臨床需求兩項準則。目前，索凡替尼針對歐美和中國等地區(qū)開展多項概念驗證研究，在此基礎上于美國獲得較好的臨床數(shù)據(jù)，并且獲取了FDA快速通道以及孤兒藥等相關資格認證，由此來看索凡替尼FDA在美上市指日可待。

 

 

 

　　如有錯漏，敬請指正。