諾華的突破性CAR-T療法CTL019（Tisagenlecleucel, Kymriah®），是全球首款獲批的CAR-T療法。繼去年在中國獲批臨床研究之后，Belinda研究在多方努力之下得以順利推進(jìn)，在2020年9月成功入組第一位中國受試者。

Belinda研究是一項(xiàng)全球多中心、隨機(jī)、開放性III期臨床試驗(yàn)，是諾華全球Tisagenlecleucel臨床研究項(xiàng)目的一部分，旨在研究Tisagenlecleucel對比標(biāo)準(zhǔn)治療在經(jīng)過抗CD20單克隆抗體和含蒽環(huán)類藥物的一線免疫化療失敗的難治性或復(fù)發(fā)性侵襲性B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤成年患者中的療效、安全性和耐受性。

CTL019（Tisagenlecleucel）是一款細(xì)胞治療，是利用患者自身T細(xì)胞開發(fā)的療法。CAR-T也是個(gè)體化治療，該治療首先需要從患者的外周血中采集并提取T細(xì)胞，并在生產(chǎn)中心對其進(jìn)行基因修飾，使其獲得可在細(xì)胞表面擁有嵌合抗原受體 (CAR) 所需的所有信息。經(jīng)過基因修飾的T細(xì)胞可以自行產(chǎn)生CAR，并在生產(chǎn)中心進(jìn)行擴(kuò)增。新的CAR-T細(xì)胞被輸注回患者體內(nèi)，識別并消滅CD19陽性的腫瘤細(xì)胞。CAR-T細(xì)胞療法是一種一次性治療，患者在接受CAR-T治療后，有可能不再需要其他治療，這將為患者和社會(huì)帶來長期價(jià)值和希望。

作為全球首款獲批的CAR-T療法，Kymriah®開啟了腫瘤免疫精準(zhǔn)治療的新篇章。該CAR-T療法在2014年7月獲得美國食品藥品管理局（FDA）頒發(fā)的針對難治及復(fù)發(fā)兒童和年輕成人急性淋巴細(xì)胞白血病突破性療法認(rèn)定，在2017年4月獲得美國FDA頒發(fā)的針對難治及復(fù)發(fā)彌漫大B細(xì)胞淋巴瘤突破性療法認(rèn)定，并獲得優(yōu)先審評資格，以及快速通道資格。2017年8月及2018年5月，美國FDA分別批準(zhǔn)CAR-T用于上述適應(yīng)癥。如今諾華將該CAR-T療法引入中國開展臨床研究，期望早日惠及中國患者。

“彌漫大B細(xì)胞淋巴瘤是中國人群中最常見的一個(gè)淋巴瘤亞型，如何能夠提高和改善這一部分患者的治愈率和生活質(zhì)量，是我們臨床研究的熱點(diǎn)。而CAR-T細(xì)胞治療，能為這部分患者群體帶來很大的希望。”諾華Belinda研究中國區(qū)牽頭人、北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院淋巴瘤科主任朱軍教授表示。

作為諾華在中國的CAR-T細(xì)胞治療臨床試驗(yàn)的主要研究者之一，北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院淋巴腫瘤內(nèi)科副主任、主任醫(yī)師宋玉琴教授對此次中國參與全球多中心臨床研究充滿期待，“我們特別希望這個(gè)試驗(yàn)?zāi)軌蝽樌倪M(jìn)行，得到最好的結(jié)果，能為我們中國的淋巴瘤患者帶來新的治療選擇、帶來福音。”

 “淋巴瘤在中國的十大惡性腫瘤死亡率排行中位列第九位。難治復(fù)發(fā)淋巴瘤患者的生活質(zhì)量很低，CAR-T的出現(xiàn)為這部分病人帶來了希望。”來自諾華CAR-T臨床試驗(yàn)另一家研究中心——北京大學(xué)第三醫(yī)院的血液科主任景紅梅教授也有同樣的期待。

 “CAR-T治療涉及前期向患者采集白細(xì)胞，細(xì)胞的處理凍存等環(huán)節(jié)屬于整個(gè)治療的一部分。諾華的全球CAR-T生產(chǎn)基地要求極高，對于參與臨床試驗(yàn)的醫(yī)院在采集、處理、凍存等生產(chǎn)前在醫(yī)院進(jìn)行的步驟提出了很高的要求。”北京大學(xué)第三醫(yī)院血液科助理研究員王晶說道，“我們深知這些都是為了患者的安全和療效，我們也可以從中學(xué)習(xí)到世界一流實(shí)驗(yàn)室構(gòu)建細(xì)胞治療流程方面的經(jīng)驗(yàn)，這些經(jīng)驗(yàn)也可以使其他的患者獲益。”

諾華所擁有的CAR-T細(xì)胞生產(chǎn)的精密工藝為這一先進(jìn)有效的治療方法提供了堅(jiān)實(shí)可靠的基礎(chǔ)和保障。為了將諾華全球設(shè)立的嚴(yán)格細(xì)胞質(zhì)量管理流程落地中國，諾華攜手中關(guān)村國際生物試劑物流中心公共服務(wù)平臺，依托中關(guān)村國家自主創(chuàng)新示范區(qū)，建立全程可追溯的細(xì)胞治療產(chǎn)品管理體系，確保各關(guān)鍵環(huán)節(jié)的信息無縫鏈接，保障全流程監(jiān)管和全生命周期的可追溯性，為細(xì)胞治療的順暢進(jìn)行爭分奪秒，保駕護(hù)航。

 “諾華全球藥品開發(fā)致力于將諾華全球創(chuàng)新藥物和先進(jìn)療法盡快引入中國，惠及病患。作為精準(zhǔn)醫(yī)療時(shí)代的個(gè)性化治療之一，CAR-T的臨床試驗(yàn)有別于傳統(tǒng)藥物的開發(fā)，需要病患、醫(yī)生、醫(yī)護(hù)人員和諾華生產(chǎn)基地全力協(xié)作與配合。有著為了早日惠及病患的共同目標(biāo)，我們在CAR-T的臨床試驗(yàn)項(xiàng)目中，得到了來自各方合作伙伴的大力支持。我們非常期待我們的臨床項(xiàng)目早日獲得積極結(jié)果，為中國在某些難治疾病領(lǐng)域治療選擇十分有限的病患提供這一創(chuàng)新治療方案。”諾華全球藥品開發(fā)（中國）負(fù)責(zé)人趙燕表示。

作為一家全球領(lǐng)先的醫(yī)藥公司，諾華不僅在傳統(tǒng)的生物制藥領(lǐng)域具有行業(yè)領(lǐng)先的豐富新藥研發(fā)產(chǎn)品線，同時(shí)，諾華快速發(fā)展先進(jìn)治療平臺, 并積極將先進(jìn)療法帶入中國。