9月21日，國家醫(yī)保局回復(fù)全國“兩會”期間有代表提出的“關(guān)于戈謝病列入罕見病醫(yī)保目錄的建議”“關(guān)于建立罕見病醫(yī)療保障機(jī)制的建議”。

關(guān)于戈謝病列入罕見病醫(yī)保目錄的建議

醫(yī)保部門高度重視罕見病患者的醫(yī)療保障工作，主要有以下幾個方面：一是穩(wěn)步提高醫(yī)保待遇水平。目前職工醫(yī)保、城鄉(xiāng)居民醫(yī)保政策范圍內(nèi)住院費(fèi)用報(bào)銷比例分別達(dá)到80%以上和70%左右，統(tǒng)籌基金最高支付限額分別達(dá)到當(dāng)?shù)芈毠つ昶骄べY和居民可支配收入的6倍左右。此外，大病保險(xiǎn)已覆蓋城鄉(xiāng)居民醫(yī)保參保人群，政策范圍內(nèi)支付比例達(dá)50%左右。2019年，大病保險(xiǎn)起付線降為上年人均可支配收入的50%，政策范圍內(nèi)醫(yī)療費(fèi)用支付比例提高到60%，并對貧困人口實(shí)行傾斜支付政策。

二是逐步將符合條件的罕見病藥納入醫(yī)保藥品目錄范圍。國家層面先后發(fā)布了5版醫(yī)保藥品目錄，目錄內(nèi)藥品數(shù)量從1535個增加到2709個。2019年國家醫(yī)保目錄調(diào)整中重點(diǎn)考慮罕見病等重大疾病治療用藥，將原發(fā)性肉堿缺乏癥、青年帕金森等罕見病用藥新增納入了目錄，并通過準(zhǔn)入談判將肺動脈高壓、C型尼曼匹克病等罕見病用藥納入了目錄，價(jià)格大幅下降。據(jù)統(tǒng)計(jì)，121種罕見病治療藥物中，目前已在我國上市且有適應(yīng)癥的50余種藥品中，已有40余種納入了國家醫(yī)保藥品目錄。

三是發(fā)揮醫(yī)療救助兜底功能。通過資助包括罕見病患者在內(nèi)的困難群眾參加基本醫(yī)療保險(xiǎn)，并對其參保后個人及家庭難以承擔(dān)的政策范圍內(nèi)醫(yī)療費(fèi)用給予補(bǔ)助，進(jìn)一步降低其醫(yī)療費(fèi)用負(fù)擔(dān)。原則上，低保對象、特困人員、農(nóng)村建檔立卡貧困人口等救助對象年度救助限額內(nèi)政策范圍內(nèi)住院費(fèi)用救助比例約70%。

四是開展藥品集中帶量采購有效降低藥品價(jià)格。2018年以來，我局會同衛(wèi)生健康委、藥監(jiān)局等部門，堅(jiān)持“招采合一、量價(jià)掛鉤”的原則，對通過仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價(jià)的多家競爭的藥物開展藥品集中帶量采購，包括安立生坦在內(nèi)的罕見病用藥已納入集采范圍，中選價(jià)格從115.97元/片下降到20元/片?，F(xiàn)已實(shí)現(xiàn)從試點(diǎn)到全國擴(kuò)圍和常態(tài)化運(yùn)行，逐步將罕見病用藥在內(nèi)的更多品種納入集采。同時(shí)，積極指導(dǎo)地方針對非過評藥品及生物制劑等納入集采。

總的來說，符合條件的罕見病藥品已基本被納入了基本醫(yī)療保險(xiǎn)支付范圍，并為戈謝病等罕見病貧困患者提供了醫(yī)療救助方面的解決渠道。但是2019年我國城鄉(xiāng)居民醫(yī)保人均籌資僅800元左右，而龐貝病、戈謝病、SMA等罕見病用藥費(fèi)用達(dá)到每人每年數(shù)百萬，基本醫(yī)保難以承受。部分省份或地區(qū)通過大病保險(xiǎn)、醫(yī)療救助、財(cái)政專項(xiàng)等方式緩解了本地區(qū)內(nèi)特殊罕見病患者高額醫(yī)療費(fèi)用負(fù)擔(dān)，同時(shí)也帶來了地區(qū)間待遇差異和政策攀比等問題。

下一步，我們將貫徹落實(shí)《中共中央國務(wù)院關(guān)于深化醫(yī)療保障制度改革的意見》，研究建立健全罕見病患者用藥保障機(jī)制，通過多渠道籌措資金，合理減輕患者負(fù)擔(dān)。

關(guān)于建立罕見病醫(yī)療保障機(jī)制的建議

醫(yī)保部門高度重視罕見病患者的醫(yī)療保障工作，主要有以下幾個方面：一是在醫(yī)保待遇水平方面，目前職工醫(yī)保、城鄉(xiāng)居民醫(yī)保政策范圍內(nèi)住院費(fèi)用報(bào)銷比例分別達(dá)到80%以上和70%左右，統(tǒng)籌基金最高支付限額分別達(dá)到當(dāng)?shù)芈毠つ昶骄べY和居民可支配收入的6倍左右。此外，大病保險(xiǎn)已覆蓋城鄉(xiāng)居民醫(yī)保參保人群，政策范圍內(nèi)支付比例達(dá)50%左右。2019年，大病保險(xiǎn)起付線降為上年人均可支配收入的50%，政策范圍內(nèi)醫(yī)療費(fèi)用支付比例提高到60%，并對貧困人口實(shí)行傾斜支付政策。

二是在醫(yī)保支付范圍方面，國家層面先后發(fā)布了5版醫(yī)保藥品目錄，目錄內(nèi)藥品數(shù)量從1535個增加到2709個。2019年國家醫(yī)保目錄調(diào)整中重點(diǎn)考慮罕見病等重大疾病治療用藥，將原發(fā)性肉堿缺乏癥、青年帕金森等罕見病用藥新增納入了目錄，并通過準(zhǔn)入談判將肺動脈高壓、C型尼曼匹克病等罕見病用藥納入了目錄，價(jià)格大幅下降。據(jù)統(tǒng)計(jì)，121種罕見病治療藥物中，目前已在我國上市且有適應(yīng)癥的50余種藥品中，已有40余種納入了國家醫(yī)保藥品目錄。

三是在醫(yī)療救助方面，通過資助包括罕見病患者在內(nèi)的困難群眾參加基本醫(yī)療保險(xiǎn)，并對其參保后個人及家庭難以承擔(dān)的政策范圍內(nèi)醫(yī)療費(fèi)用給予補(bǔ)助，進(jìn)一步降低其醫(yī)療費(fèi)用負(fù)擔(dān)。原則上，低保對象、特困人員、農(nóng)村建檔立卡貧困人口等救助對象年度救助限額內(nèi)政策范圍內(nèi)住院費(fèi)用救助比例約70%。

四是2018年以來，我局會同衛(wèi)生健康委、藥監(jiān)局等部門，堅(jiān)持“招采合一、量價(jià)掛鉤”的原則，對通過仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價(jià)的多家競爭的藥物開展藥品集中帶量采購，包括安立生坦在內(nèi)的罕見病用藥已納入集采范圍，中選價(jià)格從115.97元/片下降到20元/片?，F(xiàn)已實(shí)現(xiàn)從試點(diǎn)到全國擴(kuò)圍和常態(tài)化運(yùn)行，逐步將罕見病用藥在內(nèi)的更多品種納入集采。同時(shí)，積極指導(dǎo)地方針對非過評藥品及生物制劑等納入集采。

總的來說，符合條件的罕見病藥品已基本被納入了基本醫(yī)療保險(xiǎn)支付范圍，并為罕見病貧困患者提供了醫(yī)療救助方面的解決渠道。鑒于2019年城鄉(xiāng)居民醫(yī)保人均籌資僅800元左右，然而龐貝病、戈謝病、SMA等罕見病用藥費(fèi)用達(dá)到每人每年數(shù)百萬，基本醫(yī)保難以承受，所以相關(guān)藥品仍未被納入基本醫(yī)保藥品目錄。

下一步，我們將貫徹落實(shí)《中共中央國務(wù)院關(guān)于深化醫(yī)療保障制度改革的意見》，統(tǒng)籌考慮包括困難罕見病患者高額醫(yī)療費(fèi)用負(fù)擔(dān)，建立健全多層次醫(yī)療保障體系，探索罕見病用藥保障機(jī)制，努力減輕患者負(fù)擔(dān)。