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《Nat. Rev. Drug Discov.》發(fā)表一篇麥肯錫分析家撰寫的一篇文章，回顧1996-2014這近20年間新藥研發(fā)成功率的變化。從1996至2011年，新藥研發(fā)成功率逐年穩(wěn)步下降，2008-2011年三年平均成功率是1996-1999三年平均成功率的一半不到（7.5%對16.4%），但自2011年后開始反彈，現(xiàn)在已高于2000年時的成功率。主要驅動因素是小分子藥物這些年間下降幅度巨大（從16%降到5%），而生物大分子則成功率相對平穩(wěn)。另一個保持恒定的趨勢是合作開發(fā)項目成功率高于單獨開發(fā)項目，過去5年合作項目三期臨床是單獨開發(fā)項目成功率的2倍。說明能被兩家看上的項目的確質量略高。
《Nat. Rev. Drug Discov.》發(fā)表一篇麥肯錫分析家撰寫的一篇文章，回顧1996-2014這近20年間新藥研發(fā)成功率的變化。從1996至2011年，新藥研發(fā)成功率逐年穩(wěn)步下降，2008-2011年三年平均成功率是1996-1999三年平均成功率的一半不到（7.5%對16.4%），但自2011年后開始反彈，現(xiàn)在已高于2000年時的成功率。主要驅動因素是小分子藥物這些年間下降幅度巨大（從16%降到5%），而生物大分子則成功率相對平穩(wěn)。另一個保持恒定的趨勢是合作開發(fā)項目成功率高于單獨開發(fā)項目，過去5年合作項目三期臨床是單獨開發(fā)項目成功率的2倍。說明能被兩家看上的項目的確質量略高。
過去15年間新藥產出下降是制藥工業(yè)最受關注的問題，無數(shù)專家分析原因、提出改進方案，現(xiàn)在看來終于有點春暖花開的跡象。不僅現(xiàn)在成功率開始反彈，過去10年進入臨床的項目以每年6%的速度在增長，所以可以預計上市新藥數(shù)目會繼續(xù)增加。
自2000年開始傳統(tǒng)的經營模式，即針對大眾常見病但無明顯價值區(qū)分的所謂重磅藥物模式，開始受到挑戰(zhàn)。藥監(jiān)和支付部門開始要求藥物不僅能改善化驗單數(shù)字，還要改進病人生活質量和壽命；不僅要比安慰劑好還要比標準療法更好。但是新藥是個長周期活動，藥廠并不能一下子把管線里的產品變成藥監(jiān)部門需要的產品，這個沖突導致一個長達10年的衰退期。
現(xiàn)在制藥工業(yè)基本找到了符合藥監(jiān)、支付部門口味的新模式。和傳統(tǒng)重磅藥物模式不同，現(xiàn)在的研發(fā)更偏向缺少標準療法的?？撇 ＿@里面有兩個主要因素影響產出。一是支付部門允許專科藥偏高的價格，即使患者少總銷售也很可觀。這大大擴展了藥廠可以獲利的疾病種類，藥廠不必一定在難度超過現(xiàn)在技術許可的疾病上掙扎。二是?？撇〔幌抻谝蝗找淮慰诜?，為生物大分子成長提供了必要條件。現(xiàn)在生物大分子已占整個管線的39%。生物大分子選擇性好于小分子，所以因脫靶毒性失敗可能性大大降低。另外生物大分子的高選擇性更適合以生物標記為中心的現(xiàn)代開發(fā)模式，適應癥更加精準，成功率提高。
當然藥廠在項目取舍上也更加成熟，一、二期臨床的成功率都低于三期臨床，說明資本使用效率在提高。FDA的審批創(chuàng)新也在一定程度上幫助了成功率。FDA的突破性藥物政策加快了部分新藥的審批速度，而這部分藥物由于種種原因可能成功率高于平均值。不少新藥是有條件上市，原則上有一些藥物以后會因為達不到定約而撤市，所以即使研發(fā)技術沒提高這些審批政策也會令成功率表面上看有所提高。
支付部門對高藥價的容忍給了制藥工業(yè)退守專科病的喘息機會，如果藥價受到限制藥廠則不得不重返大眾常見病。過去三年研發(fā)效率的反彈令人振奮，但是危機依然存在。
110102000668（1）號